Une équipe dirigée par l’université de Tohoku, en collaboration avec l’université de Kyoto, l’université Keio et le Centre national de neurologie et de psychiatrie, a testé le MA-5, une petite molécule mise au point par le groupe lui-même pour renforcer le fonctionnement des mitochondries, les « centrales énergétiques » des cellules. La sclérose latérale amyotrophique (SLA) détruit les motoneurones et les traitements actuels ne font qu’en ralentir la progression.
Chez des mouches du vinaigre porteuses d’une mutation humaine associée à la maladie, le MA-5 a amélioré les mouvements et rétabli les niveaux d’ATP, la molécule qui fournit l’énergie aux cellules. Dans des cellules de peau de patients et dans des motoneurones obtenus à partir de cellules iPS, le composé a augmenté la production d’énergie et la mobilité des mitochondries, avec des effets similaires dans différentes formes génétiques et sporadiques de la maladie.
Les scientifiques ont également identifié des biomarqueurs possibles pour prédire ou suivre la réponse au traitement. Le MA-5 a déjà achevé un essai de phase I dans une maladie mitochondriale, ce qui a fourni des informations préliminaires sur sa sécurité chez l’humain.
L’étude, publiée dans la revue JCI Insight, a été menée principalement sur des mouches et des cellules en culture ; d’autres tests et des essais cliniques chez des patients atteints de SLA seront donc nécessaires.
