Uma equipa liderada pela Universidade de Tohoku, em colaboração com a Universidade de Quioto, a Universidade Keio e o Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria, testou o MA-5, uma pequena molécula desenvolvida pelo próprio grupo para reforçar o funcionamento das mitocôndrias, as «centrais energéticas» das células. A esclerose lateral amiotrófica (ELA) destrói os neurónios motores e os tratamentos atuais apenas abrandam a sua progressão.
Em moscas-da-fruta com uma mutação humana associada à doença, o MA-5 melhorou os movimentos e repôs os níveis de ATP, a molécula que fornece energia às células. Em células de pele de doentes e em neurónios motores obtidos a partir de células iPS, o composto aumentou a produção de energia e a mobilidade das mitocôndrias, com efeitos semelhantes em diferentes formas genéticas e esporádicas da doença.
Os cientistas identificaram ainda possíveis biomarcadores para prever ou acompanhar a resposta ao tratamento. O MA-5 já concluiu um ensaio de fase I numa doença mitocondrial, o que deu informação preliminar sobre a sua segurança em humanos.
O estudo, publicado na revista JCI Insight, foi feito sobretudo em moscas e células cultivadas, pelo que serão necessários mais testes e ensaios clínicos em doentes com ELA.
